新型核糖核酸（RNA）藥物正是設計用來克服這種障礙，不過直到最近，科學家才更為了解它們的作用方式。正如生物學家早就知道的，核糖核酸（RNA）是多才多藝的中間分子，能把DNA指令轉錄成互補序列（例如讓每個G都配上C），接著把密碼轉譯成立體的蛋白質。此類 [[ 信 使RNA 使核糖核酸]] （mRNA）在細胞核製造，被運送到細胞質後，核糖體和 [[ 轉 移RNA 移核糖核酸]] （tRNA）會合作讀取這些訊息，並把 [[ 胺基酸 ]] 連接為蛋白質長鏈。<ref name="sa"/>

== 微RNA微核糖核酸（miRNA）==1993年首次發現 微RNA 微核糖核酸 （miRNA），奠定了之後RNA突破表現的基礎。這些非典型 的RNA 的核糖核酸（RNA） 短鏈會附著到mRNA上，阻止核糖體製造蛋白質 （參見第55頁〈RNA的閃亮新角色〉） 。細胞顯然使用miRNA協調眾多蛋白質的製造計畫，尤其是在生物體早期發育階段。五年後，研究人員有一項突破性的進展：他們證實不同RNA短鏈分子是經由切割mRNA，有效阻止基因轉譯為蛋白質。<ref name="sa"/>